CRISPR

Hier eine kurze Zusammenfassung zu diesem Webinar von Johannes Hö zur möglichen Heilungsmethode durch CRISPR, die bereits Hoffnung macht und dies bereits 2020.

Hier mal ein kurzes Transkript von dem Webinar: Für alle, die nicht ein Stunde sich das anschauen wollen / können. Dr. Olson würde in einem ersten Schritt zunächst den DNA-Defekt genau untersuchen: Es geht ihm um den exakten Phänotyp. Im zweiten Schritt entnimmt er aus dem Körper des Pat. Stammzellen. Diese Stammzellen werden von ihm aufbereitet: Diese werden in iPS-Zellen umgewandelt. Das sind induzierte pluripotente Stammzellen. Vereinfacht ausgedrückt, können die wesentlich mehr als normale Stammzellen. Sie sind so ein Mittelding zwischen embryonalen und adulten Stammzellen hinsichtlich ihrer Funktionsfähigkeit. Bei der Aufbereitung wird durch Pluripotenzgene (RVV) die Stammzellen umgewandelt. 3. Dies iPS-Zellen werden anschließend mittels CRISPR/Cas9 bearbeitet. Da diese Zellen noch immer das gesamte Erbgut des Pat. in sich trägt, schneiden die Forscher nun den kaputten Teil der DNA heraus und ersetzen diesen durch einen gesunden Teil (Darum musste der Phänotyp festgestellt werden, damit man genau weiß, welche Aminosäuren getauscht werden müssen). Es wird pro Pat. jeweils der Gendefekt behoben und anschließend die reparierten Zellen vermehrt und wieder in den Muskel eingebracht. Dort wachsen sich die iPS-Zellen zu Muskelzellen aus und verbinden sich mit dem Altbestand (tolle Bezeichnung!!!). Die iPS-Zellen haben keinen Defekt mehr, weshalb sie weiterbestehen bleiben, auch wenn der Altbestand endgültig abgestorben ist. Das bedeutet, dauerhafte Heilung!