Ein kleiner oder großer Hoffnungsschimmer in der Heilmittelforschung?

Ein kleiner oder großer Hoffnungsschimmer in der Heilmittelforschung?

Sarepta Therapeutics erzielt beeindruckende Ergebnisse in einer Phase 1-Studie für eine mögliche Gentherapie. In Kürze soll eine Studie mit 24 Jungen durchgeführt werden.

Bei der erforschten Methode von Serepta wird das ganze Duchenne-Gen überschrieben und nicht nur ein Exon, wie es bei Exon-Skipping üblich ist.
Die vorläufigen Ergebnisse aus der Muskelbiopsie sind die Verringerung des CK-Werts um rund 87% und Steigerung des Dystrophinspiegels auf rund 38% des Normalwerts.
Das kann schon reichen, um den Muskelabbau durch Muskeldystrophie Duchenne zu stoppen.

Vermutlich werden wir uns alle noch etwas gedulden müssen, aber wir sind beeindruckt über diese Fortschritte in der Forschung! ?